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Fondecyt Regular 2022: Académico trabaja en terapia para prevenir el deterioro muscular en el envejecimiento y en una patología motora

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Desde hace más de quince años, el Laboratorio de Estudios Neuromusculares (NeSt Lab), dirigido por el Dr. Juan Pablo Henríquez —académico de la Facultad de Ciencias Biológicas de la Universidad de Concepción— se ha enfocado en estudiar la sinapsis neuromuscular, es decir, el punto de encuentro entre las neuronas motoras y los músculos, la que permiten la función muscular y movilidad del organismo.

“La adjudicación del Fondecyt Regular 2022 es una excelente noticia, ya que nos permite dar continuidad a la exitosa línea de investigación que hemos establecido”, declara el Dr. Henríquez. Y es que el laboratorio cuenta con tres proyectos anteriores que financiaron los hallazgos iniciales, lo cual se traduce en una base sólida para la investigación: se trata de un grupo de proteínas, llamadas Wnt, las cuales facilitan la formación de la sinapsis neuromuscular en etapas embrionarias.

“Este proyecto pretende explorar la potencialidad de la manipulación de dichas proteínas sobre dos condiciones conocidas por afectar a la sinapsis neuromuscular: la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y la sarcopenia”, añade el académico. 

La primera condición es conocida popularmente por haber afectado al científico Stephen Hawking, la cual se caracteriza por una pérdida progresiva de la actividad muscular. La otra es el envejecimiento, condición que si bien es fisiológica, puede manifestarse en “sarcopenia”, es decir, en la pérdida de masa, fuerza y función de los músculos que ocurre en personas mayores.

Tal vez el aspecto más novedoso del proyecto es el uso de una aproximación de «terapia génica», concepto que hace pocos años parecía muy lejano y ahora es una realidad. “Este tipo de terapia consiste en apuntar a modificar el material genético de los pacientes para ayudar específicamente a paliar los efectos negativos de ambas condiciones sobre la sinapsis neuromuscular. En nuestro caso, se trata de ensayos en animales modelo de ELA y sarcopenia, donde estudiaremos el potencial efecto benéfico de expresar o silenciar la expresión de diferentes proteínas Wnt”, explica el académico. 

En este sentido, se trata de un estudio de ciencia básica que pretende sentar bases sólidas que “permitan pensar en futuros estudios que incluyan a las proteínas Wnt como potenciales blancos terapéuticos en pacientes humanos de condiciones donde la sinapsis neuromuscular se ve afectada. Para ello, contaremos con la colaboración de científicos expertos en el Reino Unido y Polonia, así como de colegas en Chile”, finaliza el investigador.

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